Спинраза – инструкция по применению препарата, цена уколов, отзывы

Особенности влияния нусинерсена на организм

У пациентов со спинально мышечной атрофией ген SMN1 (survival motor neuron 1) мутирован либо полностью отсутствует. В результате снижается выработка протеина SMN, необходимого для поддержания активности двигательных нейронов. Их главная функция состоит в передаче сигналов от центральной нервной системы к органам-мишеням.

Дефицит протеина SMN приводит к прогрессирующей потере двигательных нейронов в спинном мозге. В итоге теряется связь между головным мозгом и мускулатурой. Подобные процессы приводят к прогрессирующей мышечной атрофии. Нусинерсен влияет на ген SMN2, который также вырабатывает протеин SMN (но в недостаточном количестве). SMN2 (в отличие от первого типа) не подвергается мутации, и под влиянием Spinraza, грубо говоря, замещает SMN1, начиная продуцировать протеин SMN.

Основным компонентом Spinraza является химическое соединение нусинерсен. Дозировка действующего вещества — 2,4 мг в 1 мл раствора (или 12 мг на весь флакон медикамента).

При нарушениях функции почек

При нарушениях функции почек применение препарата не изучалось.

Хранить в темном месте, недоступном для детей, в оригинальной упаковке при температуре +2…+8 °С. Раствор нельзя замораживать.

Откуда мы знаем, что лекарство эффективно?

Клинические испытания лекарственного средства проводятся в 3 этапа, причем на все более значительных выборках. Их обеспечить несложно, если речь идет о распространенных хронических заболеваниях, например, о гастритах, сахарном диабете, гипертонии.

Но как проверить орфанный препарат? Тысячи участников исследования не рекрутируешь, тем более, что строгие требования к клиническим испытаниям предполагают наличие контрольной группы, которая для сравнения не получает лечения.

Группы должны быть однородны по возрасту, полу и другим параметрам. Все это в случае с редким заболеванием осуществить довольно непросто, и сертифицирующие агентства в интересах пациентов идут навстречу производителям, смягчая требования.

Клинические испытания третьей фазы нусинерсена были проведены на 121 ребенке. В норме такое количество участников считается недостаточным, но управление по надзору за качеством пищевых продуктов и медицинских препаратов США (FDA) в связи с орфанным статусом СМА признало результаты валидными.

Значимость результатов была усилена тем, что участниками исследования стали совсем маленькие пациенты с самым тяжелым, первым типом СМА, называемым также младенческим.

У таких детей с первых месяцев жизни проявляются слабость и атрофия мышц верхних и нижних конечностей. Постепенно в процесс вовлекаются мышцы туловища и шеи. Более 2/3 детей с этим заболеванием умирают до 2 лет, во многих случаях смерть наступает в раннем младенческом возрасте в связи с поражением дыхательной мускулатуры и возникновением разнообразных осложнений со стороны легких.

Все участники исследования были младше 7 месяцев, при этом в группе нусинерсена было в два раза больше участников, чем в контрольной группе.

Малышам экспериментальной группы ввели препарат в спинномозговую жидкость, контрольная группа получила подкожный укол без введения препарата.

Исследователи провели предварительный анализ результатов, когда 82 младенцам исполнилось 6 месяцев. Существенные улучшения наблюдались у 41% детей, получивших лекарство (21 из 51), в то время как в группе плацебо их не было.

21 ребенок после введения нусинерсена смог лучше держать голову, переворачиваться, ползать, а один – даже стоять.

Окончательный анализ показал, что существенные моторные улучшения произошли у 51% детей экспериментальной группы (37 из 73). Риск смерти либо необходимости постоянной искусственной вентиляции легких в этой группе был ниже на 47%. Оказалось также, что чем младше был ребенок при начале лечения, тем лучшие результаты он демонстрировал.

Не очень понятна ситуация с побочными эффектами. Дело в том, что они наблюдались в обеих группах, причем в группе плацебо их было даже больше, поэтому неясно, что было связано непосредственно с болезнью или другими причинами, а что с действием препарата. Не исключено, что часть их вызвана достаточно инвазивным способом его введения – интратекально (под оболочки спинного мозга непосредственно в спинномозговую жидкость).

Тем не менее, в качестве возможных побочных явлений были выделены респираторные инфекции и запор. Врачам, применяющим препарат, рекомендуется держать под контролем уровень тромбоцитов в крови (он может упасть), а также состояние почек (не исключен токсический эффект).

21 ребенок после введения нусинерсена смог лучше держать голову, переворачиваться, ползать, а один – даже стоять.

Аптека Бурденко

Меры предосторожности
Тромбоцитопения и нарушения свертываемости
Нарушения свертываемости и тромбоцитопения, включая острую тяжелую тромбоцитопению, наблюдались после введения некоторых антисмысловых олигонуклеотидов.
В клинических испытаниях у 6 из 56 (11%) пациентов с нормальными или повышенными уровнями тромбоцитов, получавших лечение Спинразой, уровень тромбоцитов оказался ниже нормы, в то время как среди 28 плацебо-пациентов такого понижения не наблюдалось.
Ни у одного из пациентов в данном исследовании уровень тромбоцитов не падал ниже 50,000 на мкл, и ни у одного пациента не наблюдалось устойчивое снижение уровня тромбоцитов, несмотря на продолжительный прием препарата.
В связи с риском тромбоцитопении и нарушений свертываемости на фоне приема Спинразы, возможен повышенный риск осложнений в виде кровотечения.
Проводите анализы уровня тромбоцитов и свертываемости до начала лечения, перед каждым ведением Спинразы, а также по клинической необходимости.
Нефротоксичность
Нефротоксичность, включая потенциально летальный гломерулонефрит, наблюдалась после введения некоторых антисмысловых олигонуклеотидов.
Спинраза обнаруживается в почках и выводится ими. В клиническом испытании (средний срок приема препарата – 7 месяцев) у 17 из 51 (33%) пациентов, получавших Спинразу, был повышен белок в моче, в то время как в группе плацебо таких пациентов было 5 из 25 (20%). В группе пациентов с более поздним стартом СМА (средний срок приема препарата – 34 месяца) белок в моче был повышен у 36 из 52 (69%). В данных испытаниях не наблюдалось повышений уровней
креатинина в сыворотке или цистатина С. Проводите разовый количественный анализ белка в моче (предпочтительно на образце первой утренней мочи) до начала лечения и перед каждой дозой Спинразы.
Если концентрация белка в моче будет больше 0,2 г/л, рассмотрите возможность повторного анализа и дальнейшего наблюдения.

Вторичная упаковка и выпускающий контроль качества:

Нусинерсен увеличивает долю транскриптов матричной РНК (мРНК) с включением экзона 7 гена SMN2, связываясь с интронным сайленсером сплайсинга (intronic splice silencing site- ISS N1), расположенным в интроне 7 предшественника мРНК (rпре-мРНК) гена SMN2. Связываясь с ним, АСО вытесняет факторы сплайсинга, в норме подавляющие его. Вытеснение этих факторов приводит к сохранению экзона 7 в мРНК SMN2. После синтеза мРНК SMN2 может происходить ее трансляция в белок SMN с полной длиной цепи и сохранённой функциональной активностью.

Спинраза 2,4 мг/мл 5 мл №1 флакон

Патеон Италия С.п.А, Италия

1 мл раствора содержит:

Действующее вещество: нусинерсен натрия 2,53 мг, в пересчете на нусинерсен (свободная кислота) 2,4 мг.

Вспомогательные вещества: натрия дигидрофосфата дигидрат, динатрия гидрофосфат безводный, натрия хлорид, калия хлорид, кальция хлорида дигидрат, магния хлорида гексагидрат, 1 М раствор натрия гидроксида, 1 М раствор хлористоводородной кислоты, вода для инъекций.

Фармакологические свойства

Механизм действия

Препарат Спинраза представляет собой антисмысловой олигонуклеотид (АСО), структура которого специально разработана для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), представляющей собой прогрессирующее нервно-мышечное заболевание с аутосомно-рецессивным типом наследования, причиной развития которого являются мутации в длинном плече хромосомы 5 (5q). Эти мутации приводят к утрате функции гена SMN1 (survival motor neuron 1 – гена 1, отвечающего за выживание двигательных нейронов), следствием чего является дефицит белка SMN. За выработку белка SMN также отвечает ген SMN2, однако количество функционального белка, образуемого при участии SMN2, низкое. СМА представляет собой спектр различных клинических состояний, при этом тяжесть заболевания зависит от возраста дебюта и количества копий гена SMN2.

Препарат Спинраза увеличивает долю транскриптов матричной рибонуклеиновой кислоты (мРНК) с включением экзона 7 гена SMN2, связываясь с интронным сайленсером сплайсинга (intronic splice silencing site – ISS N1), расположенным в интроне 7 предшественника матричной рибонуклеиновой кислоты (пре-мРНК) гена SMN2. Связываясь с ним, АСО вытесняет факторы сплайсинга, в норме подавляющие его. Вытеснение этих факторов приводит к сохранению экзона 7 в мРНК SMN2. После синтеза мРНК SMN2 может происходить её трансляция в белок SMN с полной длиной цепи и сохранённой функциональной активностью.

Показания к применению

Препарат Спинраза показан для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Противопоказания

Гиперчувствительность к действующему или любому из вспомогательных веществ.

Меры предосторожности при применении

Процедура люмбальной пункции

Процедура люмбальной пункции сопровождается риском возникновения нежелательных реакций, таких как, головная боль, боль в спине, рвота. Потенциальные сложности могут возникнуть при введении препарата пациентам в ранней возрастной группе и пациентам со сколиозом. По решению врача может быть использованы ультразвуковой или иные визуализационные техники для облегчения интратекального введения препарата Спинраза.

Тромбоцитопения и нарушения свертываемости крови

Тромбоцитопения и случаи нарушения свертываемости крови, включая острую тяжёлую тромбоцитопению, наблюдались после подкожного или внутривенного введения других АСО. При наличии клинических показаний, рекомендовано выполнять лабораторные тесты для определения количества тромбоцитов и показателей свертываемости крови перед введением препарата Спинраза.

Нефротоксичность

Нефротоксичность наблюдалась после подкожного или внутривенного введения других АСО. При наличии клинических показаний, рекомендовано выполнять количественное определение белка в моче (предпочтительно в первой утренней порции мочи). В случае стабильного повышения содержания белка в моче рекомендуется дальнейшее обследование.

Гидроцефалия

Сообщалось о гидроцефалии, не связанной с менингитом и кровотечением, у пациентов, получающих нусинерсен. Некоторым пациентам был имплантирован вентрикулоперитонеальный шунт. Следует провести оценку развития гидроцефалии у пациентов со сниженным сознанием. Преимущества и риски лечения нусинерсеном пациентов с вентрикулоперитонеальным шунтом в настоящее время неизвестны, и необходимо тщательно оценить необходимость в продолжении лечения.

Применение при беременности и в период грудного вскармливания

Беременность

Данные о применении препарата Спинраза у женщин во время беременности отсутствуют. Должна быть проведена оценка соотношения пользы и риска лечения у женщин детородного возраста или женщин во время беременности.
Период грудного вскармливания

Данные о применении препарата Спинраза у женщин в период грудного вскармливания отсутствуют.
Фертильность

В токсикологических исследованиях на животных не обнаружено влияния на репродуктивные органы, фертильность мужских или женских особей, развитие эмбриона и плода.

Способ применения и дозы

Лечение должно проводиться медицинскими работниками, обладающими опытом выполнения люмбальных пункций.

Препарат Спинраза предназначен для интратекального введения посредством люмбальной пункции.

Режим дозирования

Рекомендованная доза составляет 12 мг (5 мл). Следует начинать терапию препаратом Спинраза как можно раньше после постановки диагноза.

Режим введения препарата Спинраза:

• в первый день лечения (день 0)

• в 14, 28, 63 день лечения

В случае задержки или пропуска введения дозы препарат Спинраза следует ввести как можно ранее, при этом интервал между дозами должен быть не менее 14 дней; далее следует продолжить введения с назначенной частотой.

• Далее дозу следует вводить 1 раз в 4 месяца.

В случае задержки или пропуска введения дозы препарат Спинраза следует ввести как можно ранее, и далее продолжить введения с назначенной частотой.

Препарат Спинраза должен применяться постоянно и длительно. Необходимость в продолжении терапии должна оцениваться лечащим врачом на основании клинического состояния пациента.

Читайте также:  Ранитидин – инструкция по применению таблеток, цена, аналоги, отзывы

Инструкции по приготовлению и введению дозы

Необходимо визуально оценить состояние раствора до использования. Использовать можно только прозрачные и бесцветные растворы, не содержащие никаких частиц. Использовать внешние фильтры не требуется.

Приготовление и введение препарата Спинраза должны осуществляться в асептических условиях.

Перед введением флакон следует достать из холодильника и согреть до комнатной температуры, не прибегая к внешним источникам тепла.

Если флакон не был открыт и раствор не использовался, флакон может быть возвращен в холодильник. После извлечения из холодильника и картонной пачки флакон может храниться при температуре не выше 25 °С в течение не более 30 ч.

Непосредственно перед введением, центр пробки флакона протыкают иглой шприца и извлекают требуемый объем раствора. Раствор не следует разводить. В случае, если раствор не использовался в течение 6 ч после его набора в шприц, раствор следует утилизировать.

Для введения препарата Спинраза может потребоваться седация, если это показано на основании клинического состояния пациента.

Можно рассмотреть вопрос о применении ультразвукового (или иного визуализационного) контроля при интратекальном введении препарата Спинраза, в особенности в более ранних возрастных группах и у пациентов со сколиозом.

Перед введением препарата Спинраза рекомендуется извлечь объём ЦСЖ, эквивалентный вводимому объёму препарата Спинраза.

Препарат Спинраза вводится интратекально болюсно на протяжении 1-3 минут с помощью иглы для спинальной анестезии. Не допускается проводить инъекцию в тех участках кожи, где имеются признаки инфекционного или воспалительного процесса.

Любое неиспользованное содержимое флакона следует утилизировать.

Дети (до 18 лет)

Эффективность и безопасность применения Спинраза изучалась у детей в возрасте от 0 до 17 лет.

Взрослые пациенты

Опыт применения у пациентов старше 18 лет ограничен.

Пожилые пациенты (старше 65 лет)

Опыт применения у пожилых пациентов старше 65 лет отсутствует.

Пациенты с нарушением функции почек

Применение препарата Спинраза у пациентов с нарушением функции почек не изучено.

Пациенты с нарушением функции печени

Применение препарата Спинраза у пациентов с нарушением функции печени не изучено. Препарат Спинраза не метаболизируется ферментной системой цитохрома Р450, в связи с чем маловероятно, чтобы при нарушении функции печени потребовалась коррекция дозы.

Побочное действие

Нарушения со стороны нервной системы: головная боль.

Нарушения со стороны желудочно-кишечного тракта: рвота.

Нарушения со стороны скелетно-мышечной и соединительной ткани: боль в спине.

Передозировка

Случаев передозировки, связанных с нежелательными реакциями, в клинических исследованиях не было.

В случае передозировки препаратом Спинраза пациенту следует дать указания обратиться за медицинской помощью при появлении любых признаков или симптомов, свидетельствующих о развитии нежелательных реакций.

Взаимодействие с другими лекарственными средствами и другие виды лекарственного взаимодействия

Клинических исследований взаимодействия с другими лекарственными средствами не проводилось.

Нусинерсен метаболизируется нуклеазами, а не ферментами цитохрома Р450.

Результаты исследований in vitro говорят о том, что нусинерсен не является индуктором или ингибитором метаболизма, опосредованного ферментами цитохрома Р450.

Результаты исследований in vitro говорят о низкой вероятности взаимодействия нусинерсена с другими препаратами на уровне конкуренции за связывание с белками плазмы крови или за использование транспортных систем, либо в связи с ингибированием активности транспортных систем.

Влияние на способность управлять транспортными средствами и другими механизмами

Исследований влияния терапии препаратом Спинраза на способность управлять транспортными средствами или другими механизмами не проводилось.

Срок годности

Не применять после истечения срока годности, указанного на упаковке.

Случаев передозировки, связанных с нежелательными реакциями, в клинических исследованиях не было.

Инструкция по применению Спинраза (Нусинерсен):

Спинраза — первый зарегистрированный препарат, использующийся в борьбе со спинальной мышечной атрофией (СМА)— орфанным, т.е. редким заболеванием, передающимся по генам. Характеризуется данная болезнь поражением клеток спинного мозга, в результате чего больной постепенно утрачивает способность не просто самостоятельно передвигаться, но даже дышать. СМА является результатом «поломки» гена белка SMN1, отвечающего за транспортировку мРНК к концам аксонов (отростков нервной клетки, через которые проходят сигналы к органам). При его мутации нарушается поставка мРНК, нейрон умирает и развивается мышечная атрофия. Основное вещество Нусинерсен позволяет исправить некоторые дефекты сплайсинга (сращивания) матричной РНК гена SMN2, способствуя тем самым увеличению продукции SMN1.

Купить препарат Спинраза можно только в виде раствора для интратекального введения (и/в), т.е. такого, при котором лекарство вводят непосредственно в спинной мозг. Цена на Нусинерсен в целом является одной из самых высоких, однако на нашем сайте данное лекарство можно купить порядком дешевле. Если Вас заинтересовала цена на Нусинерсен, и при этом возникли некоторые вопросы, проконсультируйтесь с нашими специалистами из онлайн-службы поддержки клиентов.

Поскольку Нусинерсен является относительно новым лекарством, использующимся для лечения СМА, в целом данных о развитии возможных нежелательных реакций мало. Согласно некоторым исследованиям теоретически допускается развитие у пациента тромбоцитопении и нарушение функции почек. Поэтому терапия средством Спинраза должна сопровождаться тщательным контролем состояния данных показателей.

/ Форум / Здоровье / Заболевания

Ответ для Хулиган:

Новость почти 2х годичной давности.

В первом квартале продажи Spinraza превзошли все ожидания Ionis, генерировал $ 47 миллионов с продаж, отражая основной спрос. И более чем $ 5 миллионов в лицензионных платежах. Ionis изначально были осторожными на старте продаж Spinraza в отношении положительной динамики для форм SMA (типа 2 и типа 3). В настоящее время положительные конечные результаты исследования по оценке Spinraza, дают основания в эффективности лечения пациентов с SMA всех типов.

Цена в России примерно 269 тыс. долл. 1 ампула, нужно минимум 4 ампулы, в первый год нужно вколоть не менее 6 ампул, далее не менее 4 х ампул в год, прекращаете колоть эффект пропадает. Колят в паравертебральную зону в области выхода спинномозгового нерва делают с анестетиком.

Отзывы тех кто испытал это средство.

ПОЛИНЕ ЛЕТ 7. Наталья Татаринова Пока все так же , никаких изменений . Насколько я знаю , в большинстве случаев , видимые результаты только через 2 месяца после 4 инъекции . Ну и существенные , только через год после начала терапии . Сегодня у Полины была 4 инъекция 😊

ВИКЕ ГОДА 3. Анастасия Матвеева Прям очень заметных нет, ну таких как поднимать руки или держать голову и тд. Но я вижу общие изменения в ее организме! Поскольку она уже взрослая девица ☺, то буду ждать резкое улучшение после 6 инъекции. Мне кажется, что ей нужно ещё, чтобы процесс восстановления пошел лучше и быстрее! Дай Бог все будет хорошо и Викулька будет крепнуть и становиться сильнее от каждой инъекции.
И вам желаем поскорее увидеть хорошие результаты! 😊

САШЕ ГОДА 2 Евгения Касьяненко
Всем привеееетттт)))

Нам сделали ПЯТЫЙ и очеень долгожданный укол. УРААААА.
Четыре месяца мы ждали этого укола и готовились к нему. Пришлось из Милана ехать в Рим на поезде 3,5часа. И вот , без анестезии, без осложнений, с улыбкой на губах и с новыми силами опять.в бой)))
По итогам 4 месяцев:
Саша стала значительно сильнее, начала двигать.стопами и немного приподнимать ноги в коленях, ручками стала активнее шевелить от локтя и немного приподнимать от плеча. Может на боку танцевать.плечами вперед-назад, может переворачиваться на бочок(но это в очччень хорошем настроении или совсем совсем если что то нужно), мы отлично стоим в вертикализаторе и играем в игрушки, голова стала крепче, появился рефлекс глотания, а именно сначала начала языком работать и глотать и задыхаться, а через месяц заработал кадык и начал проводить слюни в желудок ( пьет пока только физ раствор, все остальное через зонд), активно пытается разговаривать, повторяет все слова, и на своем бормочет постоянно, очень стала требовательная и появились настоящие детские истерики и слезы ручьем, если что то хочет получить. она очень общительная!! И если поднять.ее руку полностью вверх, лежа на спине, то она может ее удерживать максимум секунд 5. Саша на глазах оживает. Очень много всего, но к сожалению на камеру мы совсем не работает)))

В США лечение Спинраза получили несколько десятков пациентов с СМА-2 и СМА-3, в возросте от 20 до 40 лет. О чудесном выздоровлении не сообщается, о состоянии и успехах высказывания сдержанные. Любопытно, многим отказывали в введении инъекций из-за сильного искривления позвоночника и возраста старше 20 лет. В отличии от нашей медицины, медики в США не разводят руками с разочарованным видом, они ищут выход. Получит лечение на так просто, даже в США, и даже имея финансирование. Бюрократические круги ада существуют везде.
Ранее в группе I’m SMA-йл! Research. Support. Help. возникал вопрос, как быть, если инъекции в позвоночник на уровне поясницы невозможны. Многим успешно колют в шею, это конечно сложнее и опаснее, но вполне приемлемо. Об этом сообщили несколько СМАшек американцев. У большинства из них, лечение Спинразой началось в июле-сентябре 2017 года. Так как терапия длится всего полгода, об эффективности судить еще рано. Обычно заметные улучшения проявляется после 6-8 месяцев начала инъекций. Ждем, радуемся и надеемся, что Спинраза хоть отчасти оправдает возложенные на неё ожидания.
Несколько ютюб видео

онлайн видео:

Всем привет. меня зовут Анна Коробейникова – у меня СМА (Спинальная мышечная атрофия) предлагаю вам посмотреть моё мини интервью с Александром Курмышкиным.

Александр Курмышкин – глава Фонда “Помощь семьям СМА” , Невролог, иммуногенетик, кандидат мед. наук.

Фонд “Помощь семьям СМА” бесплатно помогает больным спинальной мышечной атрофией добиться лечения одним из самых дорогих лекарств в мире Спинраза .
Это лекарство уже зарегистрировано, и внесено в список жизненно важных. Но давать бесплатно его государство просто так не собирается, тем более взрослым больным. А детям вроде как обещают но это не точно .
Приходится его “выбивать” через суды.
Александр и его сотрудники лично прилетают к подопечным фонда для помощи, и вчера он прилетал к нам в Ялту, мы вместе ходили в поликлинику , потому что врачи таких пациентов не считают за людей, просто отфутболивают куда подальше. Мне целый месяц не отвечали на заявление, в котором я прошу провести врачебную комиссию и назначить мне это лекарство. Потом просто хамили, врали, как будто разговаривают не с человеком а с мусором. Они знают что за тебя некому заступиться, ты никто и зовут тебя никак и можно тебя мурыжить месяцами и ты ничего не сделаешь.
Но когда они понимают что ради тебя специально прилетает из далека представитель фонда, врач, кандидат наук, который знает об этом побольше чем я, и может надавить куда надо – они начинают говорить уже по другому, и начинают работать. и понимают что просто так от них не отстанут, они видят что за пациента есть кому заступиться. И им придётся делать свою работу.

Сняли видео специально для взрослых Сма чатов и групп в которых я состою, потому что многие люди просто не верят что кто то будет прилетать и помогать. Типа * кому я нафиг нужен* ? И зачем оно ему надо? Все взрослые привыкли что все борятся только за детей .

Читайте также:  Тобрамицин-Гобби – инструкция по применению, показания, дозы, аналоги

Благодаря БФ”Помощь семьям СМА”:
— около 8 взрослых пациентов уже получают лечение;
— 18 взрослых пациентов судятся на разных этапах.

онлайн видео:

Landysh:
то взрослым в нашей стране вряд ли что-то светит,по крайней мере в ближайшие годы

Взрослым Рисдиплам выдают, только надо немного приложить усилий, действие такое же как и у Spinraza, только его не надо колоть, он как сироп от кашля принимается, уже много положительных отзывов от принимающих Рисдиплам.

Цена в России примерно 269 тыс. долл. 1 ампула, нужно минимум 4 ампулы, в первый год нужно вколоть не менее 6 ампул, далее не менее 4 х ампул в год, прекращаете колоть эффект пропадает. Колят в паравертебральную зону в области выхода спинномозгового нерва делают с анестетиком.

Spinraza: Начальная цена на первый в мире препарат от СМА $750,000

Совсем недавно больные с спинальной мышечной атрофией получили хорошие новости о том, что FDA одобрило nusinersen (Spinraza), что делает его первым на рынке лекарством эффективном при редком и потенциально смертельном генетическом заболевании.

Как и следовало ожидать, препарат, от Biogen и Ionis Pharmaceuticals, получился дорогостоящим, ценники на новые препараты лечения редких заболеваний часто имеют шестизначную цифру, это не удивительно, ведь конкуренции и каких-либо альтернативных методов лечения на данный момент не существует.

Spinraza: Начальная цена на первый в мире препарат от СМА $750,000

Biogen (NASDAQ: BIIB) сообщил об установленной розничной цене в размере $125000 за 1 инъекцию лекарства от SMA Spinraza. Пациент в течении года должен получить шесть инъекций, общей стоимостью в $750000 за первый год использования, и $375000 за каждый последующий год в течении всей жизни.

Стоимость Spinraza оказалась достаточно высокой, чтобы удивить даже аналитиков отрасли. Brian Abrahams из Jefferies пишет в аналитической записке “Заявленная цена превосходит, более чем превосходит даже самые смелые ожидания аналитиков, привыкших к высоким ценам на новые препараты”.

На вопрос о том, как Biogen сформировал такую цену, представитель от Biogen Met Fearer заявил, “компания сбалансировала ряд важных факторов, в том числе его клиническое значение, его влияние на пациентов и системы здравоохранения в целом, а также необходимость Biogen финансировать дальнейшие исследования и развитие, чтобы сделать следующий шаг инноваций”.

Nusinersen (Spinraza) был одобрен для пациентов со всеми формами с SMA-типа 1 по тип 4, корректируя первоначальные ожидания, в том что Spinraza может быть эффективным только для небольшой части пациентов. FDA также одобрило препарат месяцем раньше, чем ожидалось, на основании исследовательских данных, демонстрирующих что у 40 процентов из 82 детей с СМА 1-типа (наиболее тяжелая форма заболевания) наблюдалось улучшение моторных функций, таких как переворачивание, ползание или стояние. Ни один из детей, получавших плацебо в исследовании не достигли таких результатов. СМА вызвана генетическим дефектом, который приводит к дефициту SMN белка, который помогает укреплению мышц.

Наиболее распространенными побочными эффектами, обнаруженными в клинических испытаниях Spinraza, были инфекционные заболевания верхних дыхательных путей, нижних дыхательных путей, а также запор. Предостережения и меры предосторожности включают низкий уровень тромбоцитов и нефротоксичность (почечную токсичность). В испытаниях на животных наблюдалось токсическое воздействие на нервную систему (нейротоксичность).

На прошлой неделе, аналитик RBC Capital Markets Michael Yee отметил, что консенсус-прогноз ожидаемой годовой цены Spinraza в $225000 до $250000 на одного пациента. Biogen превысил даже эти смелые ожидания.

Важно отметить, что прайс-лист лекарственного средства не является фактической ценой, часто страховщики и их агенты ведут переговоры при заключении сделок, получают скидки, оптовые цены и специальные предложения. Но эти переговоры, как правило, остаются в секрете, так что реальные цены на лекарства редко публикуются.

Средняя цена лечения редких болезней составила $111820 на пациента в год в период с 2010 по 2014 год , согласно отчету 2015 от EvaluatePharma.

На сегодняшний день Biogen является единственным производителем одобренного лекарства от СМА, поэтому может превышать средние значения, ввиду двух основных факторов, которые позволяют держать высокие цены на лекарства от редких болезней: Небольшое количество пациентов, около 25000 СМА всех типов в США (примерно около 300000 во всем мире), и никаких других доступных методов лечения СМА на данный момент.

Spinraza: Начальная цена на первый в мире препарат от СМА $750,000

Чем нас лечат: Спинраза. Против СМА и смысла

Ron Medvescek/Arizona Daily/magicmine/Getty Images/Indicator.Ru

В России впервые зарегистрирован препарат от спинальной мышечной атрофии — Спинраза. Раньше лечить это редкое неврологическое заболевание у нас было нечем: можно было либо получить инъекции за границей, либо ввезти и применить «по жизненным показаниям», если удастся пройти сложную процедуру оформления. Но и сейчас стоимость лекарства достигает заоблачных высот, «превосходя даже самые смелые ожидания» западных экспертов: в США за одну инъекцию платят 125 тыс. долларов. При этом в первый год лечения их потребуется шесть, а затем их придется колоть на протяжении всей жизни. В России предельная отпускная цена не зарегистрирована, а на сайте госзакупок такой тендер еще не появился. Давайте выясним, насколько велика вероятность улучшений после такой дорогостоящей терапии.

SMN1 и его заместитель

Спинальная мышечная атрофия (СМА) развивается из-за разрушения альфа-мотонейронов, отвечающих за сокращение скелетных мышц и находящихся в передних рогах спинного мозга. Причина этого — поломки в гене SMN1, кодирующем белок, отвечающий за выживание моторных, или двигательных, нейронов (survival motor neuron). Мышцы не получают команду от этих нейронов, атрофируются от неиспользования, поэтому и появляются двигательные проблемы. Но у гена SMN1 есть заместитель, который образовался когда-то благодаря удвоению. В эволюционной перспективе такая подстраховка оказалась полезной: больше вероятность, что будет работать хотя бы один.

Вы можете научиться разбираться в лекарствах самостоятельно на авторском онлайн-курсе «Чем нас лечат» от редактора Indicator.Ru Екатерины Мищенко: https://clck.ru/Pnmtk

Но одно дело — «выйти за товарища на пару смен», и совсем другое — взвалить на свои плечи двойной груз обязанностей. С этим SMN2 не справляется, ведь в последовательностях двух генов есть маленькое различие: один нуклеотид («буква» ДНК) в седьмом экзоне («смысловой» вставке гена, с которой кодируется белок). Совпало так, что при «чтении» информации с гена для синтеза белка этот нуклеотид играет скорее роль знака препинания, мешая производить белки с этого гена так же эффективно и делая готовые белки более нестабильными. Но и ген SMN2 может быть размноженным в организме. От количества копий и успешного синтеза их белков зависит то, каким из четырех типов «классической» спинальной атрофии страдает пациент.

Спинраза стала первым в мире препаратом, бросившим вызов этой болезни. До него у пациентов была лишь надежда на заместительную терапию или симптоматические меры. Но лекарство не только стоит очень дорого, но и вводится в позвоночный канал, в котором находится спинной мозг. Процедура непростая, трудоемкая и болезненная. Состав препарата расскажет нам больше о том, почему форма приема именно такая и какого эффекта надеялись достичь разработчики.

Из чего же, из чего

В основе Спинразы лежит действующее вещество нусинерсен. Оно состоит из коротких цепочек нуклеотидов, которые будут связываться с определенными последовательностями нуклеотидов в промежуточной стадии производства белка — информационной, или матричной, РНК. Такие препараты обычно называют antisense — антисмысловыми, так как они могут мешать прочтению инструкции в РНК и ее «переводу» в белок. Но в этом случае последовательность не блокирует синтез белка, а лишь немного видоизменяет его, переводя белок в более устойчивую форму — такую же, как в норме производилась бы с гена SMN1.

Короткие цепочки нуклеотидов нусинерсена

Хотя изредка короткие нуклеотидные последовательности и проникают через пищеварительный тракт в кровь, это скорее исключение, чем правило. Да и в крови антисенс-отрывки много пользы не принесут, потому что активность генов SMN1 и SMN2 важна для нас в строго определенном месте: у альфа-моторных нейронов. Поэтому и был выбран, казалось бы, максимально неудобный и явно не подходящий для лечения на дому способ применения.

Но есть у него и плюсы: поскольку препарат не разрушается грозой большинства лекарственных молекул — цитохромами 450 — он остается активным не несколько часов, а несколько месяцев. В плазме крови период полувыведения достигает 89 дней, а в спинномозговой жидкости — 175 дней. Лекарственное вещество разрушают экзонуклеазы (ферменты, «режущие» ДНК) при помощи гидролиза, делая из него безобидные запчасти для новых молекул ДНК или РНК. Это значит, что повторять инъекции часто не придется.

Speranza для Spinraza

Но то, что технология работает в теории и даже в пробирке, еще не гарантирует эффективности на живых организмах — в том числе и на пациентах. В PubMed с меткой «клинические испытания» можно найти семь статей о препарате. Часть статей относится к ранним фазам клинических исследований. Авторы одной (первая фаза, 28 человек) оценивали фармакокинетику, переносимость и безопасность препарата и не нашли проблем, а в другой (вторая фаза, 20 человек) подбирали нужную дозу. Во втором исследовании у пациентов 77 раз случались побочные реакции, но авторы заключили, что вероятность, что они связаны с самим препаратом, мала. Скорее всего, осложнения возникали из-за самой процедуры. В первом исследовании, по которому написали еще одну статью, без проблем тоже не обошлось: в 50% случаев побочные эффекты — головную боль, боль в спине и постлюмбарный синдром — вызвала люмбарная пункция, которую проводили для анализа того, как лекарство работает и распадается в организме.

Но для регистрации нужны испытания третьей фазы, где эффективность лекарства в двойном слепом контролируемом исследовании сравнивается с плацебо или стандартной терапией.

Двойной слепой рандомизированный плацебо-контролируемый метод — способ клинического исследования лекарств, при котором испытуемые не посвящаются в важные детали проводимого исследования. «Двойной слепой» означает, что о том, кого чем лечат, не знают ни испытуемые, ни экспериментаторы, «рандомизированный» — что распределение по группам случайно, а плацебо используется для того, чтобы показать, что действие препарата не основано на самовнушении и что данное лекарство помогает лучше, чем таблетка без действующего вещества. Этот метод мешает субъективному искажению результатов. Иногда группе контроля дают другой препарат с уже доказанной эффективностью, а не плацебо, чтобы показать, что препарат не просто лечит лучше, чем ничего, но и превосходит аналоги.

В России впервые зарегистрирован препарат от спинальной мышечной атрофии — Спинраза. Раньше лечить это редкое неврологическое заболевание у нас было нечем: можно было либо получить инъекции за границей, либо ввезти и применить «по жизненным показаниям», если удастся пройти сложную процедуру оформления. Но и сейчас стоимость лекарства достигает заоблачных высот, «превосходя даже самые смелые ожидания» западных экспертов: в США за одну инъекцию платят 125 тыс. долларов. При этом в первый год лечения их потребуется шесть, а затем их придется колоть на протяжении всей жизни. В России предельная отпускная цена не зарегистрирована, а на сайте госзакупок такой тендер еще не появился. Давайте выясним, насколько велика вероятность улучшений после такой дорогостоящей терапии.

Читайте также:  Наропин – инструкция по применению, цена, отзывы, аналоги

Драстоп раствор для инъекций 100мг/мл 2мл амп 10 шт

В наличии в 398 аптеках

Производитель:ТРОКАС
Завод производитель:К.О.Ромфарм Компани С.Р.Л.,Румыния
Форма выпуска:раствор для инъекций
Количество в упаковке:10 шт
Действующие вещества:хондроитина сульфат
Дозировка:100 мг/мл
Назначение:Хондропротекторы

Препарат отпускается по рецепту

В наличии в 398 аптеках

Фармакотерапевтическая группа:

Прочие препараты для лечения заболеваний костно-мышечной системы

Процедура люмбальной пункции
Процедура люмбальной пункции сопровождается риском возникновения нежелательных реакций, таких как, головная боль, боль в спине, рвота. Потенциальные сложности могут возникнуть при введении препарата пациентам в ранней возрастной группе и пациентам со сколиозом. По решению врача может быть использованы ультразвуковой или иные визуализационные техники для облегчения интратекального введения препарата Спинраза.
Тромбоцитопения и нарушения свертываемости крови
Тромбоцитопения и случаи нарушения свертываемости крови, включая острую тяжёлую тромбоцитопению, наблюдались после подкожного или внутривенного введения других АСО. При наличии клинических показаний, рекомендовано выполнять лабораторные тесты для определения количества тромбоцитов и показателей свертываемости крови перед введением препарата Спинраза.
Нефротоксичность
Нефротоксичность наблюдалась после подкожного или внутривенного введения других АСО. При наличии клинических показаний, рекомендовано выполнять количественное определение белка в моче (предпочтительно в первой утренней порции мочи). В случае стабильного повышения содержания белка в моче рекомендуется дальнейшее обследование.
Гидроцефалия
Сообщалось о гидроцефалии, не связанной с менингитом и кровотечением, у пациентов, получающих нусинерсен. Некоторым пациентам был имплантирован вентрикулоперитонеальный шунт. Следует провести оценку развития гидроцефалии у пациентов со сниженным сознанием. Преимущества и риски лечения нусинерсеном пациентов с вентрикулоперитонеальным шунтом в настоящее время неизвестны, и необходимо тщательно оценить необходимость в продолжении лечения.

/ Форум / Здоровье / Заболевания

Ответ для Хулиган:

Новость почти 2х годичной давности.

В первом квартале продажи Spinraza превзошли все ожидания Ionis, генерировал $ 47 миллионов с продаж, отражая основной спрос. И более чем $ 5 миллионов в лицензионных платежах. Ionis изначально были осторожными на старте продаж Spinraza в отношении положительной динамики для форм SMA (типа 2 и типа 3). В настоящее время положительные конечные результаты исследования по оценке Spinraza, дают основания в эффективности лечения пациентов с SMA всех типов.

Цена в России примерно 269 тыс. долл. 1 ампула, нужно минимум 4 ампулы, в первый год нужно вколоть не менее 6 ампул, далее не менее 4 х ампул в год, прекращаете колоть эффект пропадает. Колят в паравертебральную зону в области выхода спинномозгового нерва делают с анестетиком.

Отзывы тех кто испытал это средство.

ПОЛИНЕ ЛЕТ 7. Наталья Татаринова Пока все так же , никаких изменений . Насколько я знаю , в большинстве случаев , видимые результаты только через 2 месяца после 4 инъекции . Ну и существенные , только через год после начала терапии . Сегодня у Полины была 4 инъекция 😊

ВИКЕ ГОДА 3. Анастасия Матвеева Прям очень заметных нет, ну таких как поднимать руки или держать голову и тд. Но я вижу общие изменения в ее организме! Поскольку она уже взрослая девица ☺, то буду ждать резкое улучшение после 6 инъекции. Мне кажется, что ей нужно ещё, чтобы процесс восстановления пошел лучше и быстрее! Дай Бог все будет хорошо и Викулька будет крепнуть и становиться сильнее от каждой инъекции.
И вам желаем поскорее увидеть хорошие результаты! 😊

САШЕ ГОДА 2 Евгения Касьяненко
Всем привеееетттт)))

Нам сделали ПЯТЫЙ и очеень долгожданный укол. УРААААА.
Четыре месяца мы ждали этого укола и готовились к нему. Пришлось из Милана ехать в Рим на поезде 3,5часа. И вот , без анестезии, без осложнений, с улыбкой на губах и с новыми силами опять.в бой)))
По итогам 4 месяцев:
Саша стала значительно сильнее, начала двигать.стопами и немного приподнимать ноги в коленях, ручками стала активнее шевелить от локтя и немного приподнимать от плеча. Может на боку танцевать.плечами вперед-назад, может переворачиваться на бочок(но это в очччень хорошем настроении или совсем совсем если что то нужно), мы отлично стоим в вертикализаторе и играем в игрушки, голова стала крепче, появился рефлекс глотания, а именно сначала начала языком работать и глотать и задыхаться, а через месяц заработал кадык и начал проводить слюни в желудок ( пьет пока только физ раствор, все остальное через зонд), активно пытается разговаривать, повторяет все слова, и на своем бормочет постоянно, очень стала требовательная и появились настоящие детские истерики и слезы ручьем, если что то хочет получить. она очень общительная!! И если поднять.ее руку полностью вверх, лежа на спине, то она может ее удерживать максимум секунд 5. Саша на глазах оживает. Очень много всего, но к сожалению на камеру мы совсем не работает)))

В США лечение Спинраза получили несколько десятков пациентов с СМА-2 и СМА-3, в возросте от 20 до 40 лет. О чудесном выздоровлении не сообщается, о состоянии и успехах высказывания сдержанные. Любопытно, многим отказывали в введении инъекций из-за сильного искривления позвоночника и возраста старше 20 лет. В отличии от нашей медицины, медики в США не разводят руками с разочарованным видом, они ищут выход. Получит лечение на так просто, даже в США, и даже имея финансирование. Бюрократические круги ада существуют везде.
Ранее в группе I’m SMA-йл! Research. Support. Help. возникал вопрос, как быть, если инъекции в позвоночник на уровне поясницы невозможны. Многим успешно колют в шею, это конечно сложнее и опаснее, но вполне приемлемо. Об этом сообщили несколько СМАшек американцев. У большинства из них, лечение Спинразой началось в июле-сентябре 2017 года. Так как терапия длится всего полгода, об эффективности судить еще рано. Обычно заметные улучшения проявляется после 6-8 месяцев начала инъекций. Ждем, радуемся и надеемся, что Спинраза хоть отчасти оправдает возложенные на неё ожидания.
Несколько ютюб видео

онлайн видео:

Всем привет. меня зовут Анна Коробейникова – у меня СМА (Спинальная мышечная атрофия) предлагаю вам посмотреть моё мини интервью с Александром Курмышкиным.

Александр Курмышкин – глава Фонда “Помощь семьям СМА” , Невролог, иммуногенетик, кандидат мед. наук.

Фонд “Помощь семьям СМА” бесплатно помогает больным спинальной мышечной атрофией добиться лечения одним из самых дорогих лекарств в мире Спинраза .
Это лекарство уже зарегистрировано, и внесено в список жизненно важных. Но давать бесплатно его государство просто так не собирается, тем более взрослым больным. А детям вроде как обещают но это не точно .
Приходится его “выбивать” через суды.
Александр и его сотрудники лично прилетают к подопечным фонда для помощи, и вчера он прилетал к нам в Ялту, мы вместе ходили в поликлинику , потому что врачи таких пациентов не считают за людей, просто отфутболивают куда подальше. Мне целый месяц не отвечали на заявление, в котором я прошу провести врачебную комиссию и назначить мне это лекарство. Потом просто хамили, врали, как будто разговаривают не с человеком а с мусором. Они знают что за тебя некому заступиться, ты никто и зовут тебя никак и можно тебя мурыжить месяцами и ты ничего не сделаешь.
Но когда они понимают что ради тебя специально прилетает из далека представитель фонда, врач, кандидат наук, который знает об этом побольше чем я, и может надавить куда надо – они начинают говорить уже по другому, и начинают работать. и понимают что просто так от них не отстанут, они видят что за пациента есть кому заступиться. И им придётся делать свою работу.

Сняли видео специально для взрослых Сма чатов и групп в которых я состою, потому что многие люди просто не верят что кто то будет прилетать и помогать. Типа * кому я нафиг нужен* ? И зачем оно ему надо? Все взрослые привыкли что все борятся только за детей .

Благодаря БФ”Помощь семьям СМА”:
— около 8 взрослых пациентов уже получают лечение;
— 18 взрослых пациентов судятся на разных этапах.

онлайн видео:

Landysh:
то взрослым в нашей стране вряд ли что-то светит,по крайней мере в ближайшие годы

Взрослым Рисдиплам выдают, только надо немного приложить усилий, действие такое же как и у Spinraza, только его не надо колоть, он как сироп от кашля принимается, уже много положительных отзывов от принимающих Рисдиплам.

САШЕ ГОДА 2 Евгения Касьяненко
Всем привеееетттт)))

Где купить? Цены в аптеках

Дозировка и введение
Информация о дозировке
Спинраза вводится интратекально медиком, имеющим опыт проведения люмбальной пункции, или под его контролем.
Рекомендуемая дозировка
Рекомендуемая дозировка составляет 12 мг (5 мл) на одно введение.
Начните лечение Спинразой с 4 насыщающих доз. Первые три насыщающие дозы вводятся с интервалом 14 дней. 4я насыщающая доза вводится через 30 дней после 3ей дозы. Далее вводятся поддерживающие дозы по одной каждые 4 месяца.
Пропущенная доза
Если насыщающая доза была задержана или пропущена, введите Спинразу как можно скорее, с интервалом между дозами как минимум 14 дней, и продолжайте дозировку согласно назначению. Если задержана или пропущена поддерживающая доза, введите Спинразу как можно скорее и продолжайте введение доз каждые 4 месяца.
Важные инструкции по подготовке и введению
Спинраза предназначена исключительно для интратекального введения.
Готовьте и используйте Спинразу согласно нижеописанной схеме с использованием асептического метода. Каждая ампула рассчитана только на одну дозу.
Подготовка
Храните Спинразу в оригинальной картонной коробке в холодильнике до использования.
Дайте Спинразе нагреться до комнатной температуры (25⁰С/77⁰F) перед введением. Не используйте дополнительные источники тепла.
Проверьте ампулу Спинразы на наличие твердых примесей и изменения цвета перед введением.
Не вводите Спинразу, если заметны видимые частицы, либо если жидкость в ампуле изменила цвет.
Наберите 12 мг (5 мл) Спинразы из ампулы (1 ампула на 1 дозу) в шприц. Остатки содержимого ампулы слейте.
Вводите Спинразу не позднее чем через 4 часа после извлечения из ампулы.
Введение
Рассмотрите возможность наркоза в зависимости от клинического состояния пациента.
Рассмотрите возможность использования ультразвука или других методов визуализации для контроля интратекального введения Спинразы, в особенности пациентам младшего возраста.
Перед введением препарата удалите 5 мл спинномозговой жидкости.
Вводите Спинразу интратекальной болюсной инъекцией в течение от 1 до 3 минут с использованием иглы для спинальной анестезии [См. «Дозировка и введение» (2.1)]. Не вводите Спинразу через области кожи с признаками инфекции или воспаления.
Лабораторные анализы и наблюдение в целях безопасности
Проводите все необходимые анализы до начала лечения и перед введением каждой дозы Спинразы, а также по клинической необходимости.
Анализы:
Уровень тромбоцитов
Протромбиновое время; время образования и активности тромбопластина
Разовый количественный анализ белка в моче

Показания к применению

  • риниты инфекционно-воспалительной и аллергической этиологии;
  • синуситы;
  • сезонный аллергический риноконъюнктивит;
  • евстахиит.

Относительные (применение спрея Несопин требует осторожности):

Ссылка на основную публикацию